多发性骨髓瘤创新药获批上市

　　近日，赛诺菲旗下抗CD38单抗赛可益®（艾沙妥昔单抗注射液）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。据介绍，该产品用于与泊马度胺和地塞米松联合用药，治疗既往接受过至少一线治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤成人患者。

　　作为在乐城先行区开展真实世界数据研究的药品，如今赛可益®也成为基于乐城真实世界研究数据作为关键证据获得批准的血液肿瘤治疗药物。乐城先行区管理局党委书记、局长贾宁表示：“赛可益®获批是博鳌乐城临床真实世界数据应用试点的又一重要成果。乐城先行区充分发挥特许药械和真实世界研究政策双重优势，为全国药械审评审批制度改革探索新工具、新标准和新方法，其中赛可益®就是‘乐城真研速度’的代表之一。未来，我们将持续与监管部门、临床机构、科研院所、药械企业等携手，以患者需求为中心，加快释放特许政策和优质医疗资源集聚效能，引进更多创新、高质量的产品，不断加速创新可及，为广大患者提供更多治疗选择，助力中国健康事业创新发展。”

　　上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长、上海血液学研究所所长、上海市重中之重临床医学中心主任、IsaFiRsT真实世界研究主要研究者赵维莅表示：“艾沙妥昔单抗注射液的获批为多发性骨髓瘤首次复发的创新治疗提供了重要支柱，基于IsaFiRsT的研究结果也为我们在中国患者人群中的使用带来了信心。同时，艾沙妥昔单抗注射液是利用真实世界研究为全国药械审评审批制度改革积累经验、探索方法的有力诠释。本次瑞金海南医院用时仅238天快速推进完成了该项目。我们期待未来能够将更多创新、优质的药物通过真研路径落地中国。”

　　据介绍，多发性骨髓瘤是第二大最常见的恶性血液肿瘤[1]，高发于老年群体[2]。在中国每10万人中就有约1.6个新发多发性骨髓瘤患者[3]，发病率呈上升趋势[4]。根据国家统计局最新数据显示，截至2023年底，全国60岁及以上老年人口达2.9亿，占全国人口的21.1%[5]。多发性骨髓瘤已逐渐成为庞大老年群体的“健康杀手”。目前多发性骨髓瘤仍是不可治愈的癌症，患者终将面临复发困境11。临床上患者复发的次数越多，治疗难度也随之增加，患者无进展生存和复发后的生存时间也就越短[6]，[7]。

　　苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、中华医学会血液学分会第十一届主任委员吴德沛教授表示：“过去几十年，中国血液肿瘤如多发性骨髓瘤的创新发展不断推进，诊疗能力也不断提升。在当前中国迈向重度人口老龄化的时代背景下，多发性骨髓瘤已不仅是癌症生存问题，更成为健康老龄化的关键议题。多发性骨髓瘤患者面对复发以及复发后耐药难治的‘双重困境’，仍有巨大未尽之需。本次获批的全新抗CD38单抗为多发性骨髓瘤患者抓住首次复发的关键治疗窗口提供了创新武器，推动更早的生存获益。随着更多创新疗法引入，诊疗规范化与学术建设快速推进，多发性骨髓瘤等血液肿瘤将成为重要切入口，助力‘健康中国’2030癌症总体5年生存率目标的达成。”

　　赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“赛诺菲一直致力于将全球领先的突破性创新药物加速引入中国。赛可益®在华获批标志着赛诺菲在肿瘤领域的全新开端，也展现了产品创新与乐城真研创新加速的‘双创新’叠加效应，为更多中国多发性骨髓瘤患者带来更长生存、更高质量生活的希望。未来，我们将聚焦患者需求，不断推动创新药物研发可及以及多元合作创新模式，共筑健康中国2030。”

　　[1]Liu, Y.H. et al. (2014) “Disease Burden of Multiple Myeloma in China,” Value in health, 17(7), p. A727.

　　[2]中华医学会血液学分会浆细胞疾病学组,中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会. 中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南（2022年版）[J].中华血液学杂志,2022,43(10)：810-817.

　　[3]Wang S, Xu L, Feng J, et al. Prevalence and incidence of multiple myeloma in urban area in China: A national population-based analysis [published online January 24, 2020]. Front Oncol. doi:10.3389/fonc.2019.01513

　　[4]Liu J, Liu W, Mi L, et al. Incidence and mortality of multiple myeloma in China, 2006–2016: an analysis of the Global Burden of Disease Study 2016. J Hematol Oncol 12, 136 (2019).

　　[5]中华人民共和国2023年国民经济和社会发展统计公报

　　[6]Jagannath S, Roy A, Kish J, et al. Real-world treatment patterns and associated progression-free survival in relapsed/refractory multiple myeloma among US community oncology practices[J]. Expert Rev Hematol, 2016,9(7):707-717. doi: 10.1080/17474086.2016.1195254 .

　　[7]Verelst S, Blommestein HM, De Groot S, et al. Long-term Outcomes in Patients With Multiple Myeloma: A Retrospective Analysis of the Dutch Population-based HAematological Registry for Observational Studies （PHAROS）[J]. Hemasphere, 2018,2(4): e45. doi: 10.1097/HS9.0000000000000045 .